Ученые нашли новую мишень против Альцгеймера и Паркинсона: первый препарат ждут в 2027 году

Новую разработку нацелили на болезни мозга

Биотехнологическая компания Thryv Therapeutics получила эксклюзивную международную лицензию на новый класс ингибиторов SGK1, разработанный при участии испанского Высшего совета по научным исследованиям (CSIC) и Мадридского автономного университета (UAM).

Разработка рассматривается как потенциальная основа для будущих препаратов против болезни Альцгеймера, Паркинсона и связанных с ними нейродегенеративных заболеваний.

Речь пока не идет о готовом лекарстве. Исследователям предстоит изучить новые молекулы, выбрать наиболее перспективные из них и провести дальнейшие испытания.

Почему ученых заинтересовал SGK1

SGK1 — фермент, участвующий в регулировании ряда процессов внутри клеток.

Исследования связывают чрезмерную активность этого белка сразу с несколькими механизмами, имеющими значение при нейродегенеративных заболеваниях.

В частности, речь идет о фосфорилировании тау-белка, нарушениях переработки неправильно свернутых и склонных к накоплению белков, нейровоспалении, а также клеточных реакциях на стресс.

Все эти процессы в той или иной степени рассматриваются учеными в контексте болезни Альцгеймера, Паркинсона и других заболеваний, сопровождающихся повреждением нервных клеток.

Идея нового подхода заключается в подавлении SGK1 с помощью специально разработанных молекул.

Препарат должен добраться до мозга

Одной из серьезных проблем при создании лекарств против заболеваний мозга остается гематоэнцефалический барьер.

Это естественная защитная система, которая ограничивает проникновение многих веществ из крови в ткани головного мозга. Она защищает центральную нервную систему, но одновременно существенно осложняет доставку лекарственных препаратов.

Новая химическая серия должна стать основой для создания молекул, изначально оптимизированных для проникновения в мозг.

Для Thryv Therapeutics это новое направление. Другие ингибиторы SGK1, которые компания уже разрабатывает, прежде всего ориентированы на сердечно-сосудистые заболевания.

Почему речь пока не идет о лекарстве

Несмотря на перспективность разработки, говорить о появлении препарата, способного остановить болезнь Альцгеймера или Паркинсона, преждевременно.

Компания только начинает первоначальную характеристику полученных молекул.

Следующим этапом станет поиск соединения с наиболее подходящими свойствами, которое сможет претендовать на дальнейшую разработку в качестве лекарственного кандидата.

Первого такого кандидата Thryv Therapeutics рассчитывает выбрать в 2027 году.

После этого потенциальному препарату предстоит пройти дальнейшие доклинические исследования, а при успешных результатах — клинические испытания с участием людей.

Поэтому сейчас новая разработка представляет собой перспективную терапевтическую стратегию, а не доказанный метод лечения болезни Альцгеймера или Паркинсона.

Что хотят изменить ученые

Одна из главных задач современной терапии нейродегенеративных заболеваний — не только воздействовать на отдельные симптомы, но и вмешиваться в биологические процессы, которые способствуют прогрессированию болезни.

Именно такую возможность исследователи связывают с подавлением SGK1.

Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность и безопасность нового подхода, воздействие на этот фермент может стать еще одним направлением разработки препаратов против заболеваний, сопровождающихся постепенным повреждением и гибелью нервных клеток.

Однако подтвердить это должны дальнейшие исследования.