Названа популярная добавка, восстанавливающая силу мышц

Что такое ФМД и как она проявляется

Фасциоскапулогумеральная дистрофия — это прогрессирующее наследственное заболевание, при котором мышечная слабость развивается постепенно:

• Сначала страдает лицо и плечевой пояс.

• Позже симптомы распространяются на руки и ноги.

Главная причина ФМД — аномальная активация гена DUX4 в скелетных мышцах. Этот ген запускает каскад патологических процессов, включая:

• окислительный стресс;

• воспалительные реакции;

• гибель мышечных клеток.

Хотя DUX4 давно рассматривается как ключевая мишень для терапии, механизмы его повреждающего действия оставались частично неизвестными.

Роль железа в разрушении мышц

Новое исследование сосредоточилось на обмене железа, который играет ключевую роль в уровне окислительного стресса в клетках.

Используя генетически модифицированную мышиную модель ФМД с контролируемой экспрессией DUX4, ученые обнаружили:

• DUX4 нарушает внутриклеточный баланс железа.

• В мышцах накапливается избыток железа, что запускает ферроптоз — специфический тип клеточной гибели, связанный с перекисным окислением липидов.

Эти процессы напрямую повреждают мышечную ткань и снижают её функциональные способности.

Удивительный эффект добавок железа

Против ожиданий, дополнительное введение железа:

• через пищу,

• либо в виде феррик карбоксимальтозы — уже одобренного клинического препарата для внутривенного применения,

не усиливало накопление железа, а наоборот снижало его патологический избыток в мышцах.

В результате:

• Улучшалась структура мышечной ткани.

• Повышалась сила хвата и мышечная выносливость.

• Улучшались результаты на беговой дорожке.

Важно: эффект наблюдался без подавления гена DUX4, то есть воздействие происходило «ниже по каскаду» — на уровне метаболических и клеточных нарушений.

Как нормализация железа защищает мышцы

Анализ активности генов показал, что корректировка обмена железа:

• подавляет воспалительные процессы, активируемые DUX4;

• снижает активацию лизосомальных механизмов разрушения клеток;

• тем самым защищает мышечные клетки от деградации.

Это открывает новый путь для терапии, который не требует полного подавления гена DUX4.

Перспективные лекарственные мишени

Ученые также выявили перспективную мишень, связанную с ферроптозом. В экспериментах на клетках и животных:

• Ингибитор ферроптоза ферростатин-1 снижал токсичность DUX4.

• У мышей с моделью ФМД улучшалась двигательная функция.

Это подтверждает, что контроль обмена железа и ферроптоза может быть жизненно важным для сохранения мышечной силы.

Заключение ученых

По словам профессора Юсукэ Оно из Института молекулярной эмбриологии и генетики Университета Кумамото:

«Обмен железа — ранее недооцененная, но крайне важная терапевтическая цель при ФМД. Даже если полностью подавить экспрессию DUX4 невозможно, восстановление баланса железа может помочь сохранить мышечную функцию».

Это открытие дает надежду на новый подход к лечению ФМД, который может существенно улучшить качество жизни пациентов.